Seltene Krankheit: Leipziger Mediziner machen Patienten mit tödlicher Erkrankung des Knochenmarks Hoffnung

Myelofibrose ist eine lebensgefährliche Krebserkrankung. Sie führt zum Versagen des Knochenmarks und ähnelt mit ihren Symptomen dem Blutkrebs, also der Leukämie. Jetzt wurde unter maßgeblicher Teilnahme Leipziger Mediziner eine molekulare Therapie entwickelt, die Hoffnung auf eine Behandlung der tödlichen Krankheit macht.

Neue Medikamente, sogenannte Tyrosinkinase-Hemmer, bieten Patienten mit Myelofibrose eine neue Behandlungschance. Das zeigt eine aktuell im “New England Journal of Medicine” veröffentlichte internationale klinische Studie, an der die Hämatologie und internistische Onkologie des Universitätsklinikums Leipzig maßgeblich beteiligt war.

Im Verlauf der seltenen Krankheit, die in der Regel tödlich ist, leiden die Betroffenen an Blutveränderungen, einer Vergrößerung der Milz, aber auch unter Schmerzen und extremer Müdigkeit. Bisher ist die einzige Therapieoption eine Stammzelltransplantation, die aufgrund des hohen Risikos und des fortgeschrittenen Alters vieler Patienten nur für einen Teil der Betroffenen geeignet ist.

Jetzt konnte in einer internationalen Studie gezeigt werden, dass ein neuartiges Medikament, dessen Wirkstoff auf molekularer Ebene in die krankheitsauslösenden Prozesse eingreift, Symptome erstmals extrem wirksam lindert und möglicherweise den Verlauf der Erkrankung verlangsamt.

Bei den mit dem neuen Wirkstoff “Ruxolitinib” behandelten Patienten bildete sich die vergrößerte Milz zurück bei gleichzeitiger Verringerung der Allgemeinsymptome. Damit verbesserte sich deutlich die Lebensqualität der schwerkranken Patienten. “Es ist wirklich beeindruckend, welche Verbesserungen wir mit einer einfachen Kapsel bei unseren sehr stark geschwächten Patienten erreichen konnten” beschreibt Dr. Haifa Kathrin Al-Ali, die in der Abteilung für Hämatologie und internistische Onkologie die Studie koordiniert hat. “Nach wenigen Wochen konnten viele Patienten seit langem erstmals wieder laufen und sich frei bewegen, und hatten die belastende extreme Müdigkeit überwunden.”

Basis dieser Veränderungen ist ein Eingriff in die Signalübertragung der Zellen: Der in den verabreichten Kapseln enthaltene sogenannte JAK-Inhibitor hemmt die auslösende Fehlfunktion von bestimmten Zellproteinen, die durch falsche Signale Tumorerkrankungen auslösen können. “Das ist ein großer Fortschritt in der Behandlung dieser tödlichen Erkrankung”, ist Professor Dietger Niederwieser, Leiter der Abteilung Hämatologie und Onkologie am Universitätsklinikum Leipzig, überzeugt.

Sein Team war als aktivster Teilnehmer an der zweijährigen Studie mit 219 Patienten beteiligt, deren Ergebnisse jetzt im “New England Journal of Medicine” vorgestellt wurden. Für alle Betroffenen war die neue Therapie die letzte Chance. “Sichtbarstes Zeichen der Wirksamkeit war, dass die schmerzhaft vergrößerte Milz geschrumpft ist”, beschreibt Prof. Niederwieser weiter. Es gibt zudem erste Hinweise, dass das neue Mittel das Überleben bei Myelofibrose positiv beeinflussen kann.

Besonders bemerkenswert ist aber, dass jetzt neben der nicht immer möglichen Stammzelltransplantation ein Mittel zur Verfügung steht, welches einfach eingenommen werden kann. “Für unsere Patienten in einer meist ausweglosen Situation ist das ein enormer Gewinn”, so der Hämatologe.